Cases

2026-08-01-D-1374

2026-08-01

Serplulimab

Aufhebung des regulatorischen Orphanstatus: Kleinzelliges Lungenkarzinom, in Kombination mit Carboplatin und Etoposid, Erstlinie

Hetronifly · Accord Healthcare GmbH

2026-08-01-D-1367

2026-08-01

Serplulimab

Neues Anwendungsgebiet: Nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom, plattenepithelial, Erstlinie, Kombination mit Carboplatin und Nab-Paclitaxel

Hetronifly · Accord Healthcare GmbH

2026-08-01-D-1351

2026-08-01

Risankizumab

Neues Anwendungsgebiet: mittelschwere bis schwere Plaque-Psoriasis; 6 bis < 18 Jahre

Skyrizi · AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG

2026-08-01-D-1366

2026-08-01

Pegvaliase

Neues Anwendungsgebiet: Phenylketonurie; 12 bis < 16 Jahre

Palynziq · BioMarin Deutschland GmbH

2026-08-01-D-1356

2026-08-01

Sacituzumab govitecan

Neues Anwendungsgebiet: Mammakarzinom, triple-negativ, Erstlinie

Trodelvy · Gilead Sciences GmbH

2026-08-01-D-1355

2026-08-01

Glecaprevir/Pibrentasvir

Neues Anwendungebiet: akute Hepatitis-C-Virus-Infektion, ≥ 3 Jahre

Maviret · AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG

2026-08-01-D-1361

2026-08-01

Enfortumab Vedotin

Neues Anwendungsgebiet: Muskelinvasives Blasenkarzinom, neoadjuvante/adjuvante Therapie nach Zystektomie, in Kombination mit Pembrolizumab

Padcev · Astellas Pharma GmbH

2026-08-01-D-1353

2026-08-01

Onasemnogen abeparvovec

5q-assoziierte spinale Muskelatrophie mit ≥ 4 Kopien des SMN2-Gens und SMA Typ 2, Typ 3, Typ 4 bzw. ohne definierten Typ, ≥ 2 Jahre

Itvisma · Novartis Pharma GmbH

2026-08-01-D-1338

2026-08-01

Serplulimab

Neues Anwendungsgebiet: Plattenepithelkarzinom des Ösophagus, PD-L1 mit CPS ≥ 5, Erstlinie, Kombination mit einer Fluoropyrimidin- und platinbasierten Chemotherapie

Hetronifly · Accord Healthcare GmbH

2026-08-01-D-1337

2026-08-01

Serplulimab

Neues Anwendungsgebiet: Nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom, nicht-plattenepithelial, EGFR-, ALK- und ROS-negativ, Erstlinie, Kombination mit Carboplatin und Pemetrexed

Hetronifly · Accord Healthcare GmbH

2026-08-01-D-1362

2026-08-01

Durvalumab

Neues Anwendungsgebiet: Adenokarzinom des Magens oder des gastroösophagealen Übergangs, neoadjuvante und adjuvante Kombination mit FLOT-Chemotherapie gefolgt von adjuvanter Monotherapie

Imfinzi · AstraZeneca GmbH

2026-07-15-D-1360

2026-07-15

Encorafenib

Neues Anwendungsgebiet: Kolorektalkarzinom mit BRAF-V600E-Mutation; Erstlinie; Kombination mit Cetuximab und FOLFOX

Braftovi · Pierre Fabre Pharma GmbH

2026-07-15-D-1357

2026-07-15

Benralizumab

Neues Anwendungsgebiet: Hypereosinophiles Syndrom, ≥ 12 Jahre, ≥ 35 kg

Fasenra · AstraZeneca GmbH

2026-07-15-D-1341

2026-07-15

Zuranolon

postpartale Depression

Zurzuvae · Biogen GmbH

2026-07-15-D-1354

2026-07-15

Epcoritamab

Neues Anwendungsgebiet: Follikuläres Lymphom, rezidiviert oder refraktär, in Kombination mit Lenalidomid und Rituximab

Tepkinly · AbbVie Deutschland GmbH

2026-07-15-D-1342

2026-07-15

Decitabin/Cedazuridin

Neues Anwendungsgebiet: Akute myeloische Leukämie, Erstlinie, Kombination mit Venetoclax

Inaqovi · Otsuka Pharma GmbH

2026-07-01-D-1344

2026-07-01

Venetoclax

Neues Anwendungsgebiet: chronische lymphatische Leukämie, Erstlinie, Kombination mit Acalabrutinib mit oder ohne Obinutuzumab

Venclyxto · AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG

2026-07-01-D-1349

2026-07-01

Burosumab

Neues Anwendungsgebiet: X-chromosomale Hypophosphatämie; ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr

Crysvita · Kyowa Kirin GmbH

2026-07-01-D-1034

2026-07-01

Ganaxolon

CDKL5-Mangelerkrankung, Zusatztherapie, 2 bis < 18 Jahre

Ztalmy · Immedica Pharma Germany GmbH

2026-07-01-D-1352

2026-07-01

Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor

Neubewertung Orphan >30: Zystische Fibrose, mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation, ≥ 6 Jahre

Alyftrek · Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

2026-07-01-D-1339

2026-07-01

Atogepant

Neues Anwendungsgebiet: Migräne Akutbehandlung

Aquipta · AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG

2026-07-01-D-1365

2026-07-01

Atidarsagen autotemcel OTL-200

Neubewertung nach Fristablauf: Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen

Libmeldy · Orchard Therapeutics GmbH

2026-07-01-D-1343

2026-07-01

Venetoclax

Neues Anwendungsgebiet: Chronische lymphatische Leukämie, Erstlinie, Kombination mit Ibrutinib

Venclyxto · AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG

2026-07-01 D-1346

2026-07-01

Lurbinectedin

Kleinzelliges Lungenkarzinom, extensives Stadium, Erhaltungstherapie, Kombination mit Atezolizumab

Zepzelca · Pharma Mar S.A.

2026-07-01 D-1350

2026-07-01

Leniolisib

Aktiviertes Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndrom, ≥ 12 Jahre, ≥ 45 kg

Joenja · Pharming Group BV

2026-07-01 D-1340

2026-07-01

Tarlatamab

fortgeschrittenes kleinzelliges Lungenkarzinom, vorbehandelt

Imdylltra · Amgen GmbH

2026-06-15-D-1359

2026-06-15

Dorocubicel / nicht-expandierte allogene CD34- Zellen aus der Nabelschnur

Hämatologische Malignitäten, allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation angezeigt, keine Spende verfügbar

Zemcelpro · Cordex Biologics International Ltd

2026-06-15-D-1345

2026-06-15

Vamorolon

Neues Anwendungsgebiet: Duchenne-Muskeldystrophie, ≥ 2 bis < 4 Jahre

Agamree · Santhera Pharmaceuticals GmbH

2026-06-15-D-1322

2026-06-15

Mexiletin

Neues Anwendungsgebiet: Myotonie, 6 bis ≥ 17 Jahre, ≥ 20 kg

Namuscla · Lupin Europe GmbH

2026-06-15-D-1332

2026-06-15

Selpercatinib

Neues Anwendungsgebiet: Schilddrüsenkarzinom, RET-Fusions+, refraktär für radioaktives Iod, ≥ 2 Jahre

Retsevmo · Lilly Deutschland GmbH