Cases / 2025-01-15-D-1145
completed2025-01-15D series

Exagamglogen autotemcel

β-Thalassämie, transfusionsabhängig, ≥ 12 Jahre, keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar

Open official case page ↗
Brand
Casgevy
Manufacturer
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH

G-BA action

final resolution

2025-07-03

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Exagamglogen autotemcel (Beta-Thalassämie, transfusionsabhängig, ≥ 12 Jahre, keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar)

Evidence-checked summary

The G-BA found an indication of non-quantifiable added benefit for Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein HLA-kompatibler, verwandter Stammzellspender zur Verfügung steht. The G-BA issued a final resolution on 2025-07-03. The official page states that it took effect as follows: 03.07.2025. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.

This is the latest validated public action attached to this case. It is separate from the IQWiG assessment result.

Final benefit result

G-BA result by patient group

Open decision 7305 →

Patient group

Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein HLA-kompatibler, verwandter Stammzellspender zur Verfügung steht

Indication of non quantifiable added benefit

Comparator

Open official result PDF ↗

Official case record

What happened, in source order

No inferred stages

Consultation record

Oral hearing and Wortprotokoll

1 hearing

2025-05-26

141 parsed turns

Oral hearing: Exagamglogen autotemcel (β-Thalassämie, transfusionsabhängig, ≥ 12 Jahre, keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar)

Official Wortprotokoll · 22 pages

IQWiG comparison

Assessment record versus G-BA action

0 reference

IQWiG assessment findings and the later G-BA action are separate records. Open both to compare them.

No IQWiG assessment reference is present on the validated official case page. This is an explicit absence, not a broken graph link.

G-BA decisions

Distinct actions and documents

1 decision

2025-07-03

final resolution

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Exagamglogen autotemcel (Beta-Thalassämie, transfusionsabhängig, ≥ 12 Jahre, keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar)

The G-BA found an indication of non-quantifiable added benefit for Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein HLA-kompatibler, verwandter Stammzellspender zur Verfügung steht. The G-BA issued a final resolution on 2025-07-03. The official page states that it took effect as follows: 03.07.2025. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.

2 official documents · 4 cited claims

Official sources

Case document package

7 source
Generic graph relations · 5