Cases / 2020-07-01-D-555
completed2020-07-01D series

Ivacaftor

Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Patienten ≥ 6 Monate- < 18 Jahre (R117H

Open official case page ↗
Brand
Kalydeco
Manufacturer
Vertex Pharmaceuticals

G-BA action

final resolution

2020-12-17

Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Patienten ≥ 6 Monate – < 18 Jahre (R117H))

Evidence-checked summary

The G-BA found a hint of non-quantifiable added benefit for Patienten ab 6 Monaten bis < 6 Jahren mit zystischer Fibrose, die eine R117H-Mutation im CFTR-Gen aufweisen:. The appropriate comparator was - Best Supportive Care Als Best Supportive Care (BSC) wird diejenige Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität (insbesondere Antibiotika bei pulmonalen Infektionen, Mukolytika, Pankreasenzyme bei Pankreasinsuffizienz, Physiotherapie (i.S. der Heilmittel-RL), unter Ausschöpfung aller möglicher diätetischer Maßnahmen) gewährleistet.. The G-BA found a hint of non-quantifiable added benefit for Patienten ab 6 Jahren bis < 18 Jahren mit zystischer Fibrose, die eine R117H-Mutation im CFTR-Gen aufweisen:. The appropriate comparator was - Best Supportive Care Als Best Supportive Care (BSC) wird diejenige Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität (insbesondere Antibiotika bei pulmonalen Infektionen, Mukolytika, Pankreasenzyme bei Pankreasinsuffizienz, Physiotherapie (i.S. der Heilmittel-RL), unter Ausschöpfung aller möglicher diätetischer Maßnahmen) gewährleistet.. The G-BA issued a final resolution on 2020-12-17. The official page states that it took effect as follows: 17.12.2020. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.

This is the latest validated public action attached to this case. It is separate from the IQWiG assessment result.

Final benefit result

G-BA result by patient group

Open decision 4613 →

Patient group a

Patienten ab 6 Monaten bis < 6 Jahren mit zystischer Fibrose, die eine R117H-Mutation im CFTR-Gen aufweisen:

Hint of non quantifiable added benefit

Comparator
- Best Supportive Care Als Best Supportive Care (BSC) wird diejenige Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität (insbesondere Antibiotika bei pulmonalen Infektionen, Mukolytika, Pankreasenzyme bei Pankreasinsuffizienz, Physiotherapie (i.S. der Heilmittel-RL), unter Ausschöpfung aller möglicher diätetischer Maßnahmen) gewährleistet.

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Patient group b

Patienten ab 6 Jahren bis < 18 Jahren mit zystischer Fibrose, die eine R117H-Mutation im CFTR-Gen aufweisen:

Hint of non quantifiable added benefit

Comparator
- Best Supportive Care Als Best Supportive Care (BSC) wird diejenige Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität (insbesondere Antibiotika bei pulmonalen Infektionen, Mukolytika, Pankreasenzyme bei Pankreasinsuffizienz, Physiotherapie (i.S. der Heilmittel-RL), unter Ausschöpfung aller möglicher diätetischer Maßnahmen) gewährleistet.

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Official case record

What happened, in source order

No inferred stages

Consultation record

Oral hearing and Wortprotokoll

1 hearing

2020-11-09

43 parsed turns

Oral hearing: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Patienten ≥ 6 Monate- < 18 Jahre (R117H))

Official Wortprotokoll · 12 pages

IQWiG comparison

Assessment record versus G-BA action

1 reference

IQWiG assessment findings and the later G-BA action are separate records. Open both to compare them.

A20-52

matched

Ivacaftor (zystische Fibrose, 6 Monate bis < 18 Jahre, mit R117H-Mutation) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V

Official assessment PDF · 73 pages

G-BA decisions

Distinct actions and documents

1 decision

2020-12-17

final resolution

Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Patienten ≥ 6 Monate – < 18 Jahre (R117H))

The G-BA found a hint of non-quantifiable added benefit for Patienten ab 6 Monaten bis < 6 Jahren mit zystischer Fibrose, die eine R117H-Mutation im CFTR-Gen aufweisen:. The appropriate comparator was - Best Supportive Care Als Best Supportive Care (BSC) wird diejenige Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität (insbesondere Antibiotika bei pulmonalen Infektionen, Mukolytika, Pankreasenzyme bei Pankreasinsuffizienz, Physiotherapie (i.S. der Heilmittel-RL), unter Ausschöpfung aller möglicher diätetischer Maßnahmen) gewährleistet.. The G-BA found a hint of non-quantifiable added benefit for Patienten ab 6 Jahren bis < 18 Jahren mit zystischer Fibrose, die eine R117H-Mutation im CFTR-Gen aufweisen:. The appropriate comparator was - Best Supportive Care Als Best Supportive Care (BSC) wird diejenige Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität (insbesondere Antibiotika bei pulmonalen Infektionen, Mukolytika, Pankreasenzyme bei Pankreasinsuffizienz, Physiotherapie (i.S. der Heilmittel-RL), unter Ausschöpfung aller möglicher diätetischer Maßnahmen) gewährleistet.. The G-BA issued a final resolution on 2020-12-17. The official page states that it took effect as follows: 17.12.2020. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.

3 official documents · 5 cited claims

Official sources

Case document package

8 source
Generic graph relations · 5