Patient group
Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und eine Gating-Mutation (inkl. R117H) auf dem zweiten Allel tragen
completed2021-06-01D series
Ivacaftor
Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H
Open official case page ↗
- Brand
- Kalydeco
- Manufacturer
- Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
G-BA action
final resolution
2021-11-19
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H))
Evidence-checked summary
The G-BA found no proven added benefit for Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und eine Gating-Mutation (inkl. R117H) auf dem zweiten Allel tragen. The appropriate comparator was Ivacaftor. The G-BA issued a final resolution on 2021-11-19. The official page states that it took effect as follows: 19.11.2021. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
This is the latest validated public action attached to this case. It is separate from the IQWiG assessment result.
Final benefit result
G-BA result by patient group
Official case record
What happened, in source order
No inferred stages
Consultation record
Oral hearing and Wortprotokoll
2021-10-11
60 parsed turns
Oral hearing: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H))
Official Wortprotokoll · 13 pages
IQWiG comparison
Assessment record versus G-BA action
IQWiG assessment findings and the later G-BA action are separate records. Open both to compare them.
A21-74
matched
Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor; zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, Gating-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
Official assessment PDF · 42 pages
G-BA decisions
Distinct actions and documents
2021-11-19
final resolution
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H))
The G-BA found no proven added benefit for Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und eine Gating-Mutation (inkl. R117H) auf dem zweiten Allel tragen. The appropriate comparator was Ivacaftor. The G-BA issued a final resolution on 2021-11-19. The official page states that it took effect as follows: 19.11.2021. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
3 official documents · 4 cited claims
Official sources
Case document package
official case pageOfficial G-BA case pageOpen ↗comparator informationInformationen zur zweckmäßigen VergleichstherapieOpen ↗annex xii current versionIvacaftorOpen ↗hearing transcriptWortprotokollOpen ↗decision textBeschlusstextOpen ↗decision rationaleTragende Gründe zum BeschlussOpen ↗summary documentationZusammenfassende DokumentationOpen ↗iqwig assessmentNutzenbewertung IQWiGOpen ↗
Generic graph relations · 5
HAS ASSESSMENTivacaftorHAS ASSOCIATED DECISIONArzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H))HAS HEARINGOral hearing: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H))OWNS DOCUMENTInformationen zur zweckmäßigen VergleichstherapieOWNS DOCUMENTIvacaftor