Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor

final resolution

2021-11-19

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannte Mutation))

Evidence-checked summary

The G-BA found no proven added benefit for Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Mutation aufweisen, die keine Minimalfunktions-, keine Gating (inkl. R117H)- und keine Restfunktions-Mutation ist oder bei denen die Mutation auf dem zweiten Allel unbekannt ist (andere Mutationen). The appropriate comparator was Best-Supportive-Care Als Best-Supportive-Care (BSC) wird diejenige Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität (insbesondere Antibiotika bei pulmonalen Infektionen, Mukolytika, Pankreasenzyme bei Pankreasinsuffizienz, Physiotherapie (i. S. der Heilmittel-RL), unter Ausschöpfung aller möglicher diätetischer Maßnahmen) gewährleistet.. The G-BA issued a final resolution on 2021-11-19. The official page states that it took effect as follows: 19.11.2021. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.

This is the latest validated public action attached to this case. It is separate from the IQWiG assessment result.