Patient group
Jugendliche in einem Alter von 12 bis < 16 Jahre mit gesicherter Morbus Fabry-Diagnose (α- Galaktosidase A-Mangel), die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen
completed2021-09-01D series
Migalastat
Neues Anwendungsgebiet: Morbus Fabry, 12 bis < 16 Jahre
Open official case page ↗
- Brand
- Galafold
- Manufacturer
- Amicus Therapeutics GmbH
G-BA action
final resolution
2022-02-17
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Migalastat (Neues Anwendungsgebiet: Morbus Fabry, 12 bis < 16 Jahre)
Evidence-checked summary
The G-BA found a hint of non-quantifiable added benefit for Jugendliche in einem Alter von 12 bis < 16 Jahre mit gesicherter Morbus Fabry-Diagnose (α- Galaktosidase A-Mangel), die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen. The G-BA issued a final resolution on 2022-02-17. The official page states that it took effect as follows: aufgehoben. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
This is the latest validated public action attached to this case. It is separate from the IQWiG assessment result.
Final benefit result
G-BA result by patient group
Official case record
What happened, in source order
No inferred stages
Consultation record
Oral hearing and Wortprotokoll
2022-01-10
43 parsed turns
Oral hearing: Migalastat (Neues Anwendungsgebiet: Morbus Fabry, 12 bis < 16 Jahre)
Official Wortprotokoll · 8 pages
IQWiG comparison
Assessment record versus G-BA action
IQWiG assessment findings and the later G-BA action are separate records. Open both to compare them.
No IQWiG assessment reference is present on the validated official case page. This is an explicit absence, not a broken graph link.
G-BA decisions
Distinct actions and documents
2022-02-17
final resolution
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Migalastat (Neues Anwendungsgebiet: Morbus Fabry, 12 bis < 16 Jahre)
The G-BA found a hint of non-quantifiable added benefit for Jugendliche in einem Alter von 12 bis < 16 Jahre mit gesicherter Morbus Fabry-Diagnose (α- Galaktosidase A-Mangel), die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen. The G-BA issued a final resolution on 2022-02-17. The official page states that it took effect as follows: aufgehoben. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
3 official documents · 4 cited claims
Official sources
Case document package
official case pageOfficial G-BA case pageOpen ↗gba assessment amendmentAmendment zur Nutzenbewertung des G-BAOpen ↗iqwig cost assessmentBewertung der Therapiekosten und Patientenzahlen IQWiGOpen ↗gba assessmentNutzenbewertung G-BAOpen ↗hearing transcriptWortprotokollOpen ↗decision textBeschlusstextOpen ↗decision rationaleTragende Gründe zum BeschlussOpen ↗summary documentationZusammenfassende DokumentationOpen ↗
Generic graph relations · 5
HAS ASSOCIATED DECISIONArzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Migalastat (Neues Anwendungsgebiet: Morbus Fabry, 12 bis < 16 Jahre)HAS HEARINGOral hearing: Migalastat (Neues Anwendungsgebiet: Morbus Fabry, 12 bis < 16 Jahre)OWNS DOCUMENTAmendment zur Nutzenbewertung des G-BAOWNS DOCUMENTBewertung der Therapiekosten und Patientenzahlen IQWiGOWNS DOCUMENTNutzenbewertung G-BA