Patient group
Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit gesicherter Morbus-Fabry-Diagnose (α Galaktosidase-A-Mangel), die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen
completed2023-08-15D series
Migalastat
Neubewertung Orphan > 30 Mio: Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre
Open official case page ↗
- Brand
- Galafold
- Manufacturer
- Amicus Therapeutics GmbH
G-BA action
final resolution
2024-02-15
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Migalastat (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze (Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre))
Evidence-checked summary
The G-BA found no proven added benefit for Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit gesicherter Morbus-Fabry-Diagnose (α Galaktosidase-A-Mangel), die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen. The appropriate comparator was − Agalsidase alfa oder Agalsidase beta. The G-BA issued a final resolution on 2024-02-15. The official page states that it took effect as follows: 15.02.2024. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
This is the latest validated public action attached to this case. It is separate from the IQWiG assessment result.
Final benefit result
G-BA result by patient group
Official case record
What happened, in source order
No inferred stages
Consultation record
Oral hearing and Wortprotokoll
2024-01-08
64 parsed turns
Oral hearing: Migalastat (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre)
Official Wortprotokoll · 9 pages
IQWiG comparison
Assessment record versus G-BA action
IQWiG assessment findings and the later G-BA action are separate records. Open both to compare them.
A23-88
matched
Migalastat (Fabry disease) – Benefit assessment according to §35a Social Code Book V
Official assessment PDF · 75 pages
G-BA decisions
Distinct actions and documents
2024-02-15
final resolution
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Migalastat (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze (Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre))
The G-BA found no proven added benefit for Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit gesicherter Morbus-Fabry-Diagnose (α Galaktosidase-A-Mangel), die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen. The appropriate comparator was − Agalsidase alfa oder Agalsidase beta. The G-BA issued a final resolution on 2024-02-15. The official page states that it took effect as follows: 15.02.2024. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
3 official documents · 4 cited claims
Official sources
Case document package
official case pageOfficial G-BA case pageOpen ↗iqwig addendumAddendum zur Nutzenbewertung des IQWiGOpen ↗comparator informationInformationen zur zweckmäßigen VergleichstherapieOpen ↗annex xii current versionMigalastatOpen ↗hearing transcriptWortprotokollOpen ↗decision textBeschlusstextOpen ↗decision rationaleTragende Gründe zum BeschlussOpen ↗summary documentationZusammenfassende DokumentationOpen ↗iqwig assessmentNutzenbewertung IQWiGOpen ↗
Generic graph relations · 6
HAS ASSESSMENTMigalastatHAS ASSOCIATED DECISIONArzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Migalastat (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze (Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre))HAS HEARINGOral hearing: Migalastat (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre)OWNS DOCUMENTAddendum zur Nutzenbewertung des IQWiGOWNS DOCUMENTInformationen zur zweckmäßigen VergleichstherapieOWNS DOCUMENTMigalastat