Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Nusinersen (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 50 Mio. Euro-Grenze: Spinale Muskelatrophie)

Patient group a

Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) Typ 1:

Indication of major added benefit

Comparator
BSC

Patient group b

Patienten mit 5q-SMA Typ 2

Hint of considerable added benefit

Comparator
BSC

Patient group c

Patienten mit 5q-SMA Typ 3 / 4

Added benefit not proven

Comparator
BSC

Patient group d1

präsymptomatische Patienten mit 5q-SMA und 2 SMN2-Genkopien

Hint of major added benefit

Comparator
BSC

Patient group d2

präsymptomatische Patienten mit 5q-SMA und 3 SMN2-Genkopien

Hint of non quantifiable added benefit

Comparator
BSC

Patient group d3

präsymptomatische Patienten mit 5q-SMA und mehr als 3 SMN2-Genkopien

Added benefit not proven

Comparator
BSC