Oral hearing: Setmelanotid (Neues Anwendungsgebiet: Adipositas und Kontrolle von Hunger, POMC-, PCSK1-, LEPR-Mangel oder Bardet-Biedl-Syndrom, ≥ 2 bis < 6 Jahre)

Meine sehr verehrten Damen und Herren! Herzlich willkommen im Unterausschuss Arzneimittel des Gemeinsamen Bundesausschusses! Es ist wieder Anhörungsmontag, und wir beschäftigen uns jetzt mit Setmelanotid, hier konkret die Indikation Adipositas und Kontrolle des Hungers bei POMC-, PCSK1-, LEPR-Mangel oder beim Bardet-Biedl-Syndrom für Kinder zwischen zwei und unter sechs Jahren. Wir haben es hier mit einem Orphan zu tun. Basis der heutigen Anhörung sind zum einen das Dossier des pharmazeutischen Unternehmers und zum anderen die Bewertung der Fachberatung Medizin vom 2. Juni dieses Jahres. Wir haben Stellungnahmen vom pharmazeutischen Unternehmer Rhythm Pharmaceuticals Netherlands, als weitere pharmazeutischen Unternehmer von Lilly Deutschland GmbH, als Fachexperten von Frau Professor Dr. Grüters-Kieslich von der Charité und Herrn Dr. Cetiner vom Universitätsklinikum Essen. Als Verbände haben Stellung genommen der Verband Forschender Arzneimittelhersteller und der Bundesverband der pharmazeutischen Industrie. Ich muss zunächst die Anwesenheit feststellen, da wir heute wieder ein Wortprotokoll führen. Für den pharmazeutischen Unternehmer Rhythm Pharmaceuticals Netherlands müssten anwesend sein Herr Dr. Maucksch, Herr Dr. Schönermark, Herr Dr. Touchot und Herr Dr. Caeser, für die Uniklinik Essen Herr Dr. Cetiner, für das Institut für Experimentelle Pädiatrische Endokrinologie Frau Professor Dr. Grüters-Kieslich, für den Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie Herr Dr. Wilken, für Lilly Deutschland Frau Baudisch und Frau Hennen sowie für den vfa Herr Dr. Rasch. Ist noch jemand in der Leitung, der nicht aufgerufen wurde? – Das ist erkennbar nicht der Fall. Ich gebe zunächst dem pU die Möglichkeit, kurz einzuführen. Danach führen wir unsere Frageund-Antwort-Runde durch. Wer macht das für den pU?

Das mache ich.

Bitte schön, Sie haben das Wort.

Vielen Dank. – Sehr geehrter Herr Professor Hecken! Sehr geehrte Mitglieder des Gemeinsamen Bundesausschusses! Sehr geehrte Damen und Herren! Im Namen von Rhythm Pharmaceuticals freue ich mich, Ihnen eine kurze Einführung zur aktuellen Nutzenbewertung von Setmelanotid in den pädiatrischen Indikationserweiterungen der Erstindikation geben zu dürfen. Dabei werde ich mich hauptsächlich auf zwei Punkte konzentrieren, nämlich wie die aktuelle Nutzenbewertung mit den beiden früheren Nutzenbewertungen zusammenhängt und welche Bedeutung Setmelanotid für die Patienten im Alter von zwei bis unter sechs Jahren hat. Beginnen möchte ich jedoch mit einer Vorstellung der Personen, die stellvertretend für Rhythm an dieser Anhörung teilnehmen: Ich beginne bei Dr. Nicolas Touchot, Internationaler Market Access Lead bei Rhythm Pharmaceuticals, und Dr. Christoph Maucksch, seit Kurzem Medical Director bei Rhythm Pharmaceuticals. Er steht gerne für die Fragen zum Unternehmen und zum Studienausblick zur Verfügung. Herr Dr. Manfred Caeser von dem Unternehmen STAATZ BD & S hat Rhythm bei der Dossiererstellung unterstützt und wird heute zu Fragen des Dossiers und der Stellungnahme antworten. Mein Name ist Professor Dr. Matthias Schönermark. Ich bin Gründer und Geschäftsführer der SKC Beratungsgesellschaft, und wir unterstützen Rhythm Pharmaceuticals im Zusammenhang mit der heute zu diskutierenden Nutzenbewertung. Erlauben Sie mir, zunächst darauf hinzuweisen, dass dies nun die dritte Nutzenbewertung zu Setmelanotid ist. Die beiden früheren Nutzenbewertungen aus den Jahren 2022 im Anwendungsgebiet POMC, PCSK1 und LEPR bzw. 2023 im Anwendungsgebiet Bardet-Biedl-Syndrom, kurz BBS, bezogen sich beide auf Patientinnen und Patienten im Alter von sechs Jahren und älter. Die aktuelle Nutzbewertung bezieht sich auf die gleichen Anwendungsgebiete mit Patientinnen und Patienten im Alter von zwei bis unter sechs Jahren. Die zur Diskussion stehende Indikationserweiterung ergibt sich somit durch eine Erweiterung der zugelassenen Altersgruppe und erlaubt nun erstmals, vulnerable Kleinkinder mit einer sehr hohen Krankheitslast, einem BMI über oder oberhalb der 97. Perzentile, zu behandeln. Beide genannten Indikationen sind genetisch bedingte syndromale Erkrankungen, von denen nur sehr wenige Patienten in Deutschland betroffen sind. Diese Patienten leiden neben weiteren Symptomen hauptsächlich unter einem nicht stillbaren Hungergefühl, was dazu führt, dass sie ein pathologisches Nahrungssuchverhalten an den Tag legen, das wiederum eine Hyperphagie bedingt, die schließlich zum Übergewicht führt. Um das zu erläutern: Wir haben in der Studienpopulation ein durchschnittliches Alter von unter vier Jahren, 3,87, um genau zu sein, und diese Kinder wiegen im Schnitt 38 Kilogramm. Das ist so viel, wie normalerweise ein Zwölfjähriger wiegt. Der Spread über das Gewicht ist von 18 Kilo bei einer Zweijährigen bis zu knapp 70 Kilo bei einem Dreijährigen. Wir müssen uns also einen Dreijährigen vorstellen, der fast 70 Kilo wiegt. Die Erweiterung der Zulassung auf Kleinkinder ist in ihrer Bedeutung für die betroffenen Patientinnen und Patienten, für ihre Familien und die Fürsorgenden sowie die Behandler nicht zu unterschätzen. Mit Setmelanotid erleben die Kleinkinder und ihre Familien nun erstmals eine spürbare und anhaltende Reduktion der Krankheitslast, was nicht nur den BMI der betroffenen Patientinnen und Patienten anhaltend reduziert, sondern auch eine positive Wirkung auf den Familienfrieden und die Lebensqualität der Beteiligten hat. Ich nehme an, dass wir diesen Themenkomplex noch vertiefend diskutieren und dazu auch die klinischen Experten hören werden. Die Grundlage der erteilten Zulassungserweiterung ist die Zulassungsstudie RM493-033, eine offene, einarmige, klinische Studie von 52 Wochen Dauer mit 13 eingeschlossenen Patientinnen und Patienten. Diese Studienbasis ist die beste denkbare Evidenz in der Altersgruppe zwei bis unter sechs Jahre mit sehr geringer Patientenanzahl und ausgesprochen wichtig und aussagefähig für die Wirksamkeit der Behandlung bei den betroffenen Patienten. Rhythm hat im Vorfeld der Zulassungsstudie intensive Gespräche mit den Behörden geführt und gemeinsam festgehalten, dass eine vergleichende Zulassungsstudie in dieser sehr kleinen und schwer beeinträchtigten Patientenpopulation mit erheblichen ethischen Bedenken einhergehen würde, was eine Durchführung schlichtweg unmöglich macht. Angesichts des Fehlens etablierter, wirksamer und sicherer Behandlungsoptionen im Anwendungsgebiet, mit Ausnahme von Setmelanotid, wäre es unethisch, vulnerablen Kleinkindern mit hoher Krankheitslast eine nachweislich wirksame Therapie aus Studiengründen vorzuenthalten, insbesondere wenn man von einer Studiendauer von 52 Wochen ausgeht. Wir sind daher der Überzeugung, dass bei der Beurteilung der vorgelegten bestmöglichen Evidenz diese offensichtliche Notlage berücksichtigt werden sollte, insbesondere da es sich bei der Studienpopulation um schwer erkrankte Kleinkinder handelt. Mit dem BMI-z wurde in der vorgelegten Studie ein primärer Endpunkt gewählt, der in der wissenschaftlichen Literatur etabliert ist, in früheren Nutzenbewertungen zu Setmelanotid akzeptiert wurde und eine alters- und geschlechtsadjustierte Ergebnisdarstellung erlaubt. Hierbei leitet Rhythm aus den Ergebnissen für die zwölf in der Analyse berücksichtigten Patientinnen und Patienten einen Anspruch auf einen Zusatznutzen ab. Insgesamt erreichten zehn dieser zwölf, also 83,3 Prozent, zur Studienwoche 52 gegenüber der Baseline den primären Endpunkt präspezifiziert als Reduktion des BMI-z ≥ 0,2. Für den sekundären Endpunkt, eine mittlere absolute Änderung des BMI-z, resultierte eine Änderung von minus 3,43, was dem 17-fachen des aus dem Zulassungsverfahren stammenden MCID, also dem nach Kriterien der evidenzbasierten Medizin gültigen, minimalen, klinisch effektiven Unterschied entspricht. Rhythm bewertet diese Änderung als dramatischen klinischen Effekt und leitet aus dem Ergebnis deshalb einen beträchtlichen Zusatznutzen ab. Zusammenfassend lässt sich festhalten, dass mit der nun erfolgten Indikationserweiterung um die Kleinkinder im Alter von zwei bis unter sechs Jahren eine wesentliche Behandlungslücke geschlossen wird. Mit Setmelanotid steht nun erstmals eine zugelassene, wirksame und sichere Behandlung von sehr vulnerablen Patienten mit PPL-Mangel und BBS-bedingter Adipositas zur Verfügung, die zu einer deutlichen und anhaltenden Reduktion des BMI führt und damit auch zu einer deutlichen Reduktion des Risikos für Komplikationen und gesteigerte Morbidität und Mortalität als Heranwachsende und Erwachsene. Da es sich um eine genetisch bedingte angeborene Erkrankung handelt, ist es sinnvoll, so früh wie möglich zu therapieren. Darüber hinaus zeugt die Fortführung der Behandlung mit Setmelanotid über die Studie und deren Altersgrenze hinweg von einer starken Wirksamkeit und Therapiezufriedenheit aufseiten der Patienten. – Damit danke ich sehr herzlich für die Aufmerksamkeit, und wir freuen uns auf den heutigen Dialog.

Herzlichen Dank, Herr Schönermark, für diese Einführung. – Ich beginne mit der ersten Frage an Frau Professor Grüters-Kieslich: Wir haben im Vortrag von Herrn Schönermark die Effekte auf BMI etc. pp. gehört. Mich interessiert, wie vorliegend aus klinischer Hinsicht die Aussagekraft des Endpunkts Hunger, erfasst mittels CGIS oder der CGIC-Skala, vor allem vor dem Hintergrund eingeschätzt wird, dass die Frage im Raum steht, ob das Hungergefühl über die Einschätzung der betreuenden Erziehungsberechtigten valide erfasst werden kann. Da habe ich so ein kleines methodisches Problem. Vielleicht können Sie allgemein noch etwas zu den Effekten auf das Gewicht ausführen. Ich beginne mit Ihnen, Frau Professor Grüters-Kieslich, und gebe danach Herrn Dr. Cetiner das Wort. Bitte schön.

Lieber Herr Hecken! Liebe Kollegen! Der Effekt auf den Hunger tritt im Prinzip sofort ein. Die Eltern der Kinder berichten bereits nach wenigen Tagen, dass sie wirklich erstaunt sind, dass die Kinder erstmals tatsächlich satt sind, wenn sie eine Mahlzeit in üblicher Quantität zu sich genommen haben. Wir kennen diese Patienten seit 1998, als wir sie zum ersten Mal beschrieben, und seit 2015/2016, als wir die erste Studie mit Setmelanotid gemacht haben. Es ist wirklich eindrucksvoll, dass der Hunger quasi unmittelbar nach den ersten Injektionen zurückgeht. Das ist für die Eltern und die Kinder ein wichtiges Symptom. Wenn man die älteren und erwachsenen Patienten befragt, was in der Zeit, als sie noch nicht behandelt wurden, das Entscheidende, Belastende war, dann sagen sie, der ständige Hunger. Sie sagen, sie hatten eigentlich nichts anderes im Sinn, als zu essen, konnten sich in der Schule schwer konzentrieren. Das haben wir bei den Patienten auch beobachtet. Es ist belastender gewesen, als das Übergewicht selber, der unstillbare Hunger, eine extreme Hyperphagie, die wir uns, glaube ich, die das nicht kennen, nicht vorstellen können. Das ist nicht nur ein zusätzliches Kriterium. Eigentlich ist es jetzt in der Erfahrung mit der Behandlung das Entscheidende, auch für die Lebensqualität der Patienten und der Eltern, und wir haben es jetzt mit der Altersgruppe zwei bis sechs Jahre zu tun. Da ist eine Selbsteinschätzung nicht möglich. Das geht nur über die Eltern und andere Caregiver, also Kindergarten oder was auch immer. Es gibt kein validiertes Instrument für diese Patientengruppe, weil es so wenige sind. Wir selber und auch andere international sind dabei, sich darum zu kümmern, ob es unter Einsatz von Physiologie, Herzfrequenz, Schwitzen, Augenbewegung ein valideres Messinstrument gibt. Aber eigentlich sind die Schilderungen der Eltern bei diesen Patienten so glasklar, dass es richtig ist, sich um solche Instrumente zu kümmern. Aber aus der klinischen Erfahrung mit vielen solcher Patienten sind die Äußerungen der Eltern eindeutig.

Herzlichen Dank, Frau Professor Grüters-Kieslich. – Herr Dr. Cetiner, bitte.

Ich kann vielleicht ergänzen. Ich habe schon in der Stellungnahme gesagt, dass wir bei uns seit Anfang des Jahres, seitdem das reimbursed ist, schon neun Kinder behandeln, die zwischen zwei und sechs Jahre alt sind, und deshalb schon selber die Erfahrungen haben. Diese ganze Thematik kenne ich aber schon seit 15 Jahren. Das waren immer Kinder, wo beschrieben wurde, Eltern haben nachts den Kühlschrank mit einem Vorhängeschloss abgeschlossen, nur damit man sich das vorstellen kann. Da geht manchmal die Frage oder die Diskussion hin. Ich glaube, die Grunddiskussion ist immer, wir reden generell über die Übergewichtigkeit im Kindes- und Erwachsenenalter, was an sich ein Riesenproblem ist. Als kleiner politischer Hinweis meinerseits würde ich sagen, machen Sie eine Zucker- und Fettsteuer, dann werden Sie unfassbar viel Geld sparen, sowohl bei Medikamenten als auch gesellschaftlich. Aber das würde bei diesem Kollektiv gar nichts bringen. Das muss einem immer bewusst sein, weil der Hunger bei denen evolutionär so getrieben ist, weil die die Rückmeldung bekommen, ich verhungere. Das zeigt sich im gesamten Verhalten. Wir haben dazu gerade eine Veröffentlichung publiziert, in der wir gefragt haben, was sich unter Setmelanotid verändert hat, also die Erfahrung der Eltern und auch der Kinder. Es ist ganz spannend, dass nicht nur das Hungergefühl heruntergeht und der Alltag leichter wird, sondern dass sich sehr viele Aspekte verbessern. Wenn man uns, den Wissenschaftlern, Medizinern, einen Vorwurf machen kann, dann kann man sagen, dass bei dieser seltenen Erkrankung oder dem, was wir da kennen, noch sehr viel vor uns steht, weil es wahrscheinlich noch viel weitreichender ist als nur die Gewichtsreduktion oder nur die Unterdrückung des Hungergefühls. Das wiederum, muss man aber sagen, ist die Problematik der seltenen Erkrankung an sich. Was man auf keinen Fall machen darf, ist, diese Gruppe mit dem, sage ich einmal, normalen PlayStation spielenden Kind, das sich die Chipstüte reinhämmert, in einen Topf zu werfen. Das sind zwei ganz unterschiedliche Welten.

Herzlichen Dank. Dass wir die nicht in einen Topf werfen, sehen Sie daran, dass wir hier eine Nutzenbewertung durchführen, die wir nur für erstattungsfähige Medikamente durchführen. Wir haben gemeinhin den Ausschluss nach § 34 für die Normaladipösen. Das ist die Gruppe, die Sie beschreiben. Da gibt es im Augenblick natürlich Bewegungen, wie Wegovy für alle etc. pp. Aber hier haben wir bewusst die Differenzierung, weil wir sagen, das ist kein Lifestyle. § 34 ist mit „Lifestyle“ überschrieben, obgleich man normale Adipositas vielleicht ab einem bestimmten Punkt auch nicht mehr unbedingt diesem Lifestyle zuordnen kann. Aber wir bewerten es gerade hier seit Jahren schon, weil wir sagen, das hat einen krankhaften Wert und kann nicht durch Turnübungen oder Disziplin, Diät oder Ernährung in den Griff bekommen werden, Herr Cetiner. Das nur, dass Sie das als Hintergrund sehen. – Frau Teupen, Patientenvertretung, bitte.

Wir hätten zunächst eine Frage an den pharmazeutischen Unternehmer zum Einsatz des Lebensqualitätsfragebogens. Sie haben hier den Promis Global Health Parent Proxy genommen, der nicht akzeptiert wurde. Vielleicht können Sie dazu noch einmal ausführen. Wir haben auch Fragen an die klinischen Experten. Frau Grüters, Sie haben gesagt, dass man Eltern bei dem Hunger befragen muss. Jetzt ist es so, dass in der Nutzbewertung argumentiert wird, dass es diesen Recall-Bias gibt. Das heißt, man erinnert sich nicht daran. Aber ich habe Sie so verstanden, dass es so eindrücklich ist, dass es im Prinzip hier kein gutes Argument ist. Vielleicht können Sie dazu noch etwas sagen. Uns würden auch die weiteren anthropometrischen Maßinstrumente interessieren. Wie relevant ist der Hüftumfang aus der Perspektive der klinischen Experten oder auch Waist-to-Hip? Wir diskutieren beim DMP Adipositas immer wieder, ob man die heranziehen kann, weil die nicht als patientenrelevant einbezogen werden. Vielleicht können Sie dazu etwas sagen. Ich hoffe, das war klar.

Danke schön. – Herr Dr. Caeser hat sich für den pU gemeldet. Bitte schön.

Ich würde den Versuch machen, diese Lebensqualitätsfragebögen und die Anwendung in der klinischen Schule so weit einzuordnen, dass wir den Promis-Fragebogen zur Lebensqualität eingesetzt haben. Letztendlich zu dem Recall-Bias: Das ist immer eine Situation, wenn wir etwas vergleichen, was in die Vergangenheit hineinreicht, letztendlich sind alle diese Fragebögen mit dieser Recall-Problematik befasst. Da kommt man nicht heraus. Zu den Lebensqualitätsdaten: Wenn wir uns die Ergebnisse anschauen, dann sehen wir schon zwischen der Baseline und der Woche 52 eine Verbesserung der Lebensqualität, die über die Eltern, über die Caregiver berichtet wird. Wie Herr Professor Hecken und Frau Grüters zu Anfang bereits angemerkt haben, ist es sehr schwierig oder beinahe unmöglich, diese Kinder zu befragen. Wir müssen uns auf die Erziehungsberechtigten, auf die Caregiver stützen. Um ein Beispiel zu nennen: Ich selbst verbringe viel Zeit mit meinen Enkeln und glaube schon, dass ich durchaus in der Lage wäre zu erkennen, wenn die sehr missmutig oder aufgrund von Hunger in ihrer Lebensqualität eingeschränkt sind, sodass wir der Situation gemäß in dieser Patientengruppe im Alter von zwei bis sechs Jahren sehr deutlich glauben, dass sie in der Lage sind, über den Caregiver eine Änderung der Lebensqualität bei den betroffenen Patienten und sicherlich auch im Familienkontext festzustellen.

Danke schön, Herr Caeser. – Frau Grüters-Kieslich und Herr Cetiner waren ebenfalls angesprochen. Frau Grüters-Kieslich, bitte.

Vielleicht zunächst noch einmal zur Lebensqualitätsveränderung mit diesem Fragebogen: Ja, das ist ein Hilfskonstrukt, wenn man die Patienten nicht selber befragen kann. Das ist klar. Aber es ist hier wirklich eineindeutig, dass bei den Kindern in dieser Studie, die noch so jung sind, die Eltern berichten, sie haben vorher vor Hunger nur geschrien. Sie konnten sich nicht aufs Spielen oder irgendetwas konzentrieren. Die Familien können erstmalig gemeinsam ohne Stress irgendwelche Aktivitäten auch aushäusig machen, Zoobesuche und Ähnliches, ohne immer damit rechnen zu müssen, dass das Kind aufgrund von Hunger nicht nur unleidlich ist, sondern wirklich schreit und tobt und mit Essen versorgt werden muss. Das Zweite: Die anderen anthropometrischen Parameter wie Hüftumfang und Waist-to-Hip-Ratio sind bei dieser Form der Erkrankung, bei der es sich um eine hypothalamisch bedingte Adipositas handelt, valide, weil wir wissen, dass diese Patienten oft eine pathologische Fettverteilung haben, weniger in diesem Alter, sondern auch später. Prader-Willi ist auch eine hypothalamische Adipositas, die viele von Ihnen vielleicht kennen, auch unter dem wirklich abwertenden Begriff „Mehlsackzwerge“, wie wir früher als Studierende oder Kinderärzte noch lernen mussten, weil sich die pathologische Fettverteilung vorwiegend in der unteren Körperhälfte abspielt, was aber in dieser Altersgruppe der Kleinen noch nicht so ausgeprägt ist.

Danke schön, Frau Professor Grüters-Kieslich. – Herr Dr. Cetiner, bitte.

Ich kann das nur unterstützen, was Frau Professor Grüters gesagt hat. Ich glaube, man muss sich auch dessen bewusst sein, dass diese Nutzenbewertung zwischen zwei und jetzt fünf oder zwei und sechs im Nachgang gekommen ist. Das war initial erst ab sechs Jahren. Das war am Anfang für uns total blöd, weil diese Kinder genetisch bedingt extrem früh zunehmen. Das heißt, wenn man jetzt priorisiert, die so jung zu behandeln, ist das elementar, weil man damit sehr viel verhindert, was dann kommt, dass die Kinder überhaupt vernünftig laufen können, dass sie einen Diabetes entwickeln, dass sie eine schwere Fettleber mit Leberverzögerung entwickeln. Im Erwachsenenalter werden bis zu 25 Prozent dialysepflichtig. Das heißt, wenn die Behandlung früh beginnt, entwickeln sich diese Dinge nicht, und das ist grandios. Vielleicht noch ganz kurz, weil ich eine Familie mit zwei Kindern betreue: Das eine ist drei Jahre und das andere ein Jahr alt. Wir haben jetzt angefangen, die Dreijährige zu behandeln, den Einjährigen noch nicht, und das ist beeindruckend. Vieles schaffen wir. Man müsste noch so viel mehr abbilden. Diese Eltern kommen das erste Mal unter der Therapie zu uns in die Ambulanz, und Sie sehen die Eltern lächeln. Die haben noch nie gelächelt, weil sie unter einem irrsinnigen Druck stehen. Ich glaube, die Besserung der mentalen Gesundheit der Eltern könnte man problemlos mit monitoren und würde da sicherlich auch signifikante Effekte sehen. Das macht man natürlich nicht im Rahmen der Phase-III-Studien, dass wir alles Mögliche mit monitoren. Im Real Life ist es im Endeffekt, muss man sagen, so überzeugend. Vielleicht noch zur Info: Diese Community ist untereinander relativ gut vernetzt. Die haben eine WhatsApp-Gruppe, die tauschen sich aus. Das ist auch gut, weil wir wollen, dass Patienten selber empowert werden, sich untereinander unterhalten, und das verbreitet sich dort wie ein Lauffeuer. Sie könnten als G-BA-Sitzung an dieser WhatsApp-Gruppe einmal als Gast teilnehmen und sich das berichten lassen. Das wäre wahrscheinlich noch viel effektiver, als wenn Sie uns als Experten fragen würden. Das ist schon beeindruckend. Da muss man sagen, es ist eher eine wissenschaftliche Arbeit, diese ganzen Nutzen, die weit über das hinausgehen, was teilweise in den Studien gezeigt wird, wissenschaftlich aufzuarbeiten, weil es gegebenenfalls für den nicht genetisch bedingten irgendwann einen Effekt hat. Aber das ist etwas, was in den nächsten Jahren noch alles kommen wird.

Danke schön. – Jetzt habe ich Herrn Dr. Maucksch vom pU und Frau Grüters-Kieslich. Herr Maucksch, bitte.

Ich möchte zu den klinischen Experten ergänzen: Die Eltern können sehr gut sowohl das Hungergefühl oder diesen pathologischen Hunger der Patienten als auch die Lebensqualität beurteilen, weil sie sich von Anfang an damit beschäftigen müssen. Das heißt, die erkennen sehr früh, dass diese Kinder durch diesen pathologischen Hunger eine eingeschränkte Lebensqualität haben, der sich zum Beispiel darin äußert, dass die Kinder schon früh Essen stehlen, versuchen, Nahrung zu bekommen, horten das dann usw. Das heißt, die Eltern beschäftigen sich sehr früh damit und sind am allerbesten in der Lage, das dadurch zu beurteilen, weil dieses Problem bei ihren Kindern so früh auftritt. – Das vielleicht nur zur Ergänzung.

Danke schön. – Frau Professor Grüters-Kieslich, bitte.

Ich habe noch etwas zur Frage der qualitätsgesicherten Anwendung anzumerken. Wir sind hier in der Altersgruppe zwei bis sechs Jahre, aber ehrlich gesagt, habe ich schon bei der vorigen Anhörung darauf aufmerksam gemacht, dass das sehr junge Kinder sind und der Wirkmechanismus dieses Medikamentes Setmelanotid hauptsächlich eine ZNS-Wirkung ist, also weniger peripher-metabolisch als immer eine zentral nervöse Wirkung. In der Altersgruppe zwei bis sechs Jahre sind wir in einer Phase, in der sich das ZNS noch deutlich entwickelt und eine hohe Plastizität besteht. Wenn wir hier eine Qualitätssicherung haben wollen, dann sollte die Therapie auf Spezialistenzentren beschränkt werden und nicht, dass Experten, Endokrinologen, Nephrologen oder wer auch immer seine oder ihre Erfahrungen auf N gleich eins oder zwei fußt. Ich bin im ständigen Austausch mit den anderen internationalen Experten in Paris, in Cambridge und in Madrid. Wir sind uns als Experten völlig einig und werden jetzt versuchen, dieses Konsensusstatement zu publizieren, dass es nicht geht, dass diese Patienten mit den sehr seltenen Erkrankungen und diesen wirklich innovativen Therapien in diesem jungen Alter von „Spezialisten“ – in Anführungszeichen – gesehen werden, die nicht bei einer signifikanten Fallzahl dieser Patienten über Erfahrungen verfügen. Das wollte ich hier noch angemerkt haben. Wir haben in Deutschland die Möglichkeit, diese Patienten in sogenannten NAMSE-B-Zentren behandeln zu lassen. Jetzt, wo es um dieses frühe Alter geht, habe ich mich hier als Expertin angemeldet, um klarzumachen, dass es nicht anders geht, als das auf Expertenzentren zu beschränken.