Oral hearing: Teriflunomid (Neues Anwendungsgebiet: schubförmig remittierende Multiple Sklerose, 10–17 Jahre)

Meine sehr verehrten Damen und Herren! Wir können, glaube ich, wieder starten. Wir haben 12 Uhr. Herzlich willkommen erneut im Unterausschuss Arzneimittel des G-BA für Sanofi zum dritten Mal heute Morgen. Herzlich willkommen an alle, die neu hinzugekommen sind. Wir sind jetzt im Anhörungsverfahren Teriflunomid, neues Anwendungsgebiet RRMS bei Kindern und Jugendlichen ab 10 bis 18 Jahre. Wir haben als Basis der heutigen Anhörung die Dossierbewertung des IQWiG vom 28. Oktober dieses Jahres, zu der Stellung genommen haben zum einen der pharmazeutische Unternehmer Sanofi-Aventis, als weitere pharmazeutischer Unternehmer Merck Serono GmbH, Novartis Pharma, Biogen, Bristol-Myers Squibb, dann hat die Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft eine Stellungnahme abgegeben und das Kompetenznetzwerk Multiple Sklerose sowie der Verband Forschender Arzneimittelhersteller. Ich muss zunächst die Anwesenheit feststellen, weil wir wieder ein Wortprotokoll führen. Für Sanofi ist erneut und zum dritten Mal für heute Frau Zietze zugeschaltet, dann Frau Dr. Sommer, Herr Dr. zu Eulenburg und Frau Dr. Kurucz, für die AkdÄ Herr Professor Dr. Lempert, Herr Dr. Wille – Herr Wille? Sie teilen auch Ihren Desktop; gut, dann machen wir ein Fragezeichen dran –, für das Kompetenznetzwerk Multiple Sklerose Herr Professor Dr. Mäurer, für Merck Frau Henkel

Sie ist anwesend, hat aber noch keinen Ton!

– Okay. – und Frau Giesl, für Biogen Frau Dr. Behre und Frau Feghelm – Fragezeichen –, für Bristol Herr Altmann und Frau Hohmann und für den vfa wieder Herr Dr. Rasch. Dann würde ich dem pharmazeutischen Unternehmer zunächst das Wort geben, um auf die aus seiner Sicht relevanten Punkte, bezogen auf die Dossierbewertung und den Wirkstoff, einzugehen, danach würden wir die übliche Frage-und-Antwort-Runde starten. Wer macht das? Sie wieder, Frau Zietze?

Ja, das mache ich.

Jawohl, dann haben Sie erneut das Wort.

Danke schön. Aller guten Dinge sind drei.

Sind Sie heute Nachmittag nicht mehr da?

Das habe ich nicht vor. – Nochmals vielen Dank für die Einladung. Sehr geehrter Herr Professor Hecken! Sehr geehrte Damen und Herren! Auch jetzt kurz die Vorstellung unserer Delegation. Herr Dr. zu Eulenburg ist verantwortlich für die Medizin, Frau Dr. Sommer für den Bereich Value und Access in der Multiplen Sklerose, Frau Dr. Kurucz verantwortet maßgeblich das Nutzendossier und die Stellungnahme. Mein Name ist Henny Zietze und ich leite immer noch den Bereich evidenzbasierte Medizin bei Sanofi. Heute geht es in diesem Verfahren um die schubförmig remittierende Multiple Sklerose, RRMS, in der pädiatrischen Indikation für Kinder und Jugendliche zwischen 10 und 17 Jahren. Zur Behandlung dieser Patienten stehen bisher nur wenige immunmodulatorische Wirkstoffe zur frühzeitigen verlaufsmodifizierenden Therapie zur Verfügung. Mit der Zulassung von Teriflunomid für diese Altersklasse wurden die Therapieoptionen nun um ein Arzneimittel erweitert. Teriflunomid wurde 2013 erstmals im Anwendungsgebiet RRMS bei Erwachsenen zugelassen. Es hat sich über die Jahre im deutschen Versorgungsalltag bewährt und macht einen relevanten Anteil in der Versorgung erwachsener MS-Patienten aus. In der deutschen S2k-Leitlinie für die Therapie der MS wird Teriflunomid den Wirkstoffen der Wirksamkeitskategorie I zugeordnet. Die pädiatrische Zulassung erfolgte auf der Grundlage von Daten aus der placebokontrollierten RCT-TERIKIDS. Mit Teriflunomid steht damit erstmals eine oral applizierbare Therapie der Wirksamkeitskategorie I für diese Altersgruppe zur Verfügung. Sanofi ist vom Wert von Teriflunomid auch für diese Altersgruppe überzeugt. Angesichts der Datenlage und der gängigen Bewertungspraxis wurde allerdings kein Zusatznutzen beansprucht, was vom IQWiG erwartungsgemäß bestätigt wurde. Aus unserer Sicht gibt es daher keine weiteren Punkte, die für uns zu diskutieren sind. – Ich bedanke mich für Ihre Aufmerksamkeit. Wir stehen gerne für Ihre Fragen zur Verfügung.

Ganz herzlichen Dank, Frau Zietze, für diese Einleitung. Ich habe eine Frage an die Kliniker, die sich auf die Versorgungspraxis bezieht. Die entscheidende Frage für mich ist, ob die Patienten der Gruppe B – das sind die Kinder und Jugendlichen mit hochaktiver Erkrankung trotz Vortherapie mit einer krankheitsmodifizierenden Therapie – aus Ihrer Sicht eine relevante Zielpopulation von Teriflunomid darstellen oder umgekehrt: Werden Kinder und Jugendliche mit hochaktiver Erkrankung trotz Vortherapie in der Versorgung dann gleichwohl noch mit Teriflunomid behandelt? – Herr Mäurer, vielleicht können Sie uns aus Ihrer Erfahrung mit der Behandlung von MS-Patienten dazu etwas sagen, danach noch die AkdÄ.

Herr Hecken, vielen Dank. – Mir ist es sehr wichtig, zu sagen: Ich bin kein Neuropädiater und habe keine große Erfahrung mit kindlicher MS. Wir behandeln – – (Tonstörung) Ich denke, bei der derzeitigen Studienlage von der Einordnung mit Teriflunomid wer MS hat#, wäre das für diese Gruppe der hochaktiven Patienten sehe ich im Moment keine Alternative. Da ist natürlich …. Therapie einer Bewertungskategorie-I-Substanz sicherlich im Moment das Mittel der Wahl. Da sehe ich tatsächlich überhaupt keinen Ansatz, jetzt auch … Ansatz her, dass diese Gruppe in Betracht kommt. Interessanter ist es sicherlich für die, die im Umgang mit Interferon … behandelt werden.

Herzlichen Dank, Herr Professor Mäurer. – Herr Lempert oder Herr Wille Ergänzungen dazu, oder sehen Sie das ähnlich?

Das sehen wir genauso.

Danke schön, Herr Professor Lempert. – Dann eröffne ich die Fragerunde. Wer möchte? – Frau Teupen, Patientenvertretung, bitte.

Vielen Dank. – Wir hätten eine Frage an den pharmazeutischen Unternehmer und die Praktiker zu Seite 6 der Nutzenbewertung. Wir haben keinen aktiven Vergleich. Gibt es Ergebnisse zur Morbidität und zur Lebensqualität? Das IQWiG schreibt, dass es bei dem Vorher-Nachher-Vergleich in der Studie CA209-143 für die Daten der Morbidität und Lebensqualität eine Verschlechterung im MID um zehn Punkte gibt. Können Sie dazu etwas ausführen, weil es relevante Daten sind?

Wer möchte dazu etwas sagen? – pU? – Frau Zietze.

Das ist eine medizinische Frage an die Medizin. Herr zu Eulenburg, können Sie dazu etwas sagen?

Ja, gerne. – Könnten Sie die Frage noch mal wiederholen? Ich habe es akustisch nicht gut verstanden. Vielleicht könnten sie etwas lauter sprechen?

Frau Teupen, bitte. Seite 6 der Nutzenbewertung.

Genau, auf Seite 6 der Nutzenbewertung steht etwas zu den Daten zu Morbidität und Lebensqualität im Vorher-Nachher-Vergleich bei der Studie CA209-143, den Sie vorgelegt haben. Dabei geht es um eine Verschlechterung dieser beiden patientenrelevanten Endpunkte im MID von 10. Vielleicht können Sie dazu aus Ihrer Sicht die Bedeutung dahinter erläutern.

Herr zu Eulenburg.