Lumacaftor/Ivacaftor

final resolution

2022-03-18

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor (Neubewertung nach Fristablauf: zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 2 bis 5 Jahre)

Evidence-checked summary

The G-BA found a hint of non-quantifiable added benefit for Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 2 bis 5 Jahren, die homozygot für die F508del- Mutation im CFTR-Gen sind.. The appropriate comparator was Best-Supportive-Care. Als Best-Supportive-Care (BSC) wird diejenige Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität (insbesondere Antibiotika bei pulmonalen Infektionen, Mukolytika, Pankreasenzyme bei Pankreasinsuffizienz, Physiotherapie (i. S. der Heilmittel-RL), unter Ausschöpfung aller möglicher diätetischer Maßnahmen) gewährleistet.. The G-BA issued a final resolution on 2022-03-18. The official page states that it took effect as follows: 18.03.2022. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.

This is the latest validated public action attached to this case. It is separate from the IQWiG assessment result.