Patient group
Patientinnen und Patienten im Alter ab 18 Monate mit einer klinisch, molekularbiologisch und genetisch bestätigten Diagnose eines Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)- Mangels mit einem schweren Phänotyp
completed2022-08-15D series
Eladocagene exuparvovec
Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate
Open official case page ↗
- Brand
- Upstaza
- Manufacturer
- PTC Therapeutics International Limited
G-BA action
final resolution
2023-02-02
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Eladocagene Exuparvovec (Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate)
Evidence-checked summary
The G-BA found a hint of non-quantifiable added benefit for Patientinnen und Patienten im Alter ab 18 Monate mit einer klinisch, molekularbiologisch und genetisch bestätigten Diagnose eines Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)- Mangels mit einem schweren Phänotyp. The G-BA issued a final resolution on 2023-02-02. The official page states that it took effect as follows: 02.02.2023. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
This is the latest validated public action attached to this case. It is separate from the IQWiG assessment result.
Final benefit result
G-BA result by patient group
Official case record
What happened, in source order
No inferred stages
Consultation record
Oral hearing and Wortprotokoll
2022-12-19
108 parsed turns
Oral hearing: Eladocagene exuparvovec (Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate)
Official Wortprotokoll · 15 pages
IQWiG comparison
Assessment record versus G-BA action
IQWiG assessment findings and the later G-BA action are separate records. Open both to compare them.
No IQWiG assessment reference is present on the validated official case page. This is an explicit absence, not a broken graph link.
G-BA decisions
Distinct actions and documents
2023-02-02
final resolution
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Eladocagene Exuparvovec (Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate)
The G-BA found a hint of non-quantifiable added benefit for Patientinnen und Patienten im Alter ab 18 Monate mit einer klinisch, molekularbiologisch und genetisch bestätigten Diagnose eines Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)- Mangels mit einem schweren Phänotyp. The G-BA issued a final resolution on 2023-02-02. The official page states that it took effect as follows: 02.02.2023. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
3 official documents · 4 cited claims
Official sources
Case document package
official case pageOfficial G-BA case pageOpen ↗gba assessment amendmentAmendment zur Nutzenbewertung des G-BAOpen ↗iqwig cost assessmentBewertung der Therapiekosten und Patientenzahlen IQWiGOpen ↗annex xii current versionEladocagene exuparvovecOpen ↗gba assessmentNutzenbewertung G-BAOpen ↗hearing transcriptWortprotokollOpen ↗decision textBeschlusstextOpen ↗decision rationaleTragende Gründe zum BeschlussOpen ↗summary documentationZusammenfassende DokumentationOpen ↗
Generic graph relations · 6
HAS ASSOCIATED DECISIONArzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Eladocagene Exuparvovec (Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate)HAS HEARINGOral hearing: Eladocagene exuparvovec (Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate)OWNS DOCUMENTAmendment zur Nutzenbewertung des G-BAOWNS DOCUMENTBewertung der Therapiekosten und Patientenzahlen IQWiGOWNS DOCUMENTEladocagene exuparvovecOWNS DOCUMENTNutzenbewertung G-BA