Patient group
Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 1 bis < 2 Jahren, die homozygot für die F508del- Mutation im CFTR-Gen sind
completed2023-07-15D series
Lumacaftor/Ivacaftor
Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, 1 bis < 2 Jahre
Open official case page ↗
- Brand
- Orkambi
- Manufacturer
- Vertex Pharmaceuticals
G-BA action
final resolution
2024-01-18
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 1 bis < 2 Jahre)
Evidence-checked summary
The G-BA found a hint of non-quantifiable added benefit for Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 1 bis < 2 Jahren, die homozygot für die F508del- Mutation im CFTR-Gen sind. The appropriate comparator was − Best-Supportive-Care. The G-BA issued a final resolution on 2024-01-18. The official page states that it took effect as follows: 18.01.2024. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
This is the latest validated public action attached to this case. It is separate from the IQWiG assessment result.
Final benefit result
G-BA result by patient group
Official case record
What happened, in source order
No inferred stages
Consultation record
Oral hearing and Wortprotokoll
2023-11-27
49 parsed turns
Oral hearing: Lumacaftor/Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, 1 bis < 2 Jahre)
Official Wortprotokoll · 9 pages
IQWiG comparison
Assessment record versus G-BA action
IQWiG assessment findings and the later G-BA action are separate records. Open both to compare them.
A23-72
matched
Lumacaftor/ivacaftor (cystic fibrosis, 1 to < 2 years, F508del mutation, homozygous) – Benefit assessment according to §35a Social Code Book V
Official assessment PDF · 46 pages
G-BA decisions
Distinct actions and documents
2024-01-18
final resolution
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 1 bis < 2 Jahre)
The G-BA found a hint of non-quantifiable added benefit for Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 1 bis < 2 Jahren, die homozygot für die F508del- Mutation im CFTR-Gen sind. The appropriate comparator was − Best-Supportive-Care. The G-BA issued a final resolution on 2024-01-18. The official page states that it took effect as follows: 18.01.2024. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
3 official documents · 4 cited claims
Official sources
Case document package
official case pageOfficial G-BA case pageOpen ↗comparator informationInformationen zur zweckmäßigen VergleichstherapieOpen ↗annex xii current versionLumacaftor/IvacaftorOpen ↗hearing transcriptWortprotokollOpen ↗decision textBeschlusstextOpen ↗decision rationaleTragende Gründe zum BeschlussOpen ↗summary documentationZusammenfassende DokumentationOpen ↗iqwig assessmentNutzenbewertung IQWiGOpen ↗
Generic graph relations · 5
HAS ASSESSMENTLumacaftor/ivacaftorHAS ASSOCIATED DECISIONArzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 1 bis < 2 Jahre)HAS HEARINGOral hearing: Lumacaftor/Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, 1 bis < 2 Jahre)OWNS DOCUMENTInformationen zur zweckmäßigen VergleichstherapieOWNS DOCUMENTLumacaftor/Ivacaftor