Neues Anwendungsgebiet: Spinale Muskelatrophie, < 2 Monate
G-BA action
final resolution
2024-03-07
Evidence-checked summary
The G-BA found no proven added benefit for Präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q- assoziierten SMA und mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens. The appropriate comparator was Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec. The G-BA found no proven added benefit for Symptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-SMA. The appropriate comparator was Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec. The G-BA found no proven added benefit for Präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q- assoziierten SMA und vier Kopien des SMN2-Gens. The appropriate comparator was Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und BSC. The G-BA issued a final resolution on 2024-03-07. The official page states that it took effect as follows: 07.03.2024. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
This is the latest validated public action attached to this case. It is separate from the IQWiG assessment result.
Final benefit result
Patient group a
Präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q- assoziierten SMA und mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens
Added benefit not proven
Comparator
Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec
Patient group b
Symptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-SMA
Added benefit not proven
Comparator
Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec
Patient group c
Präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q- assoziierten SMA und vier Kopien des SMN2-Gens
Added benefit not proven
Comparator
Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und BSC
Official case record
No inferred stages
Consultation record
2024-01-22
36 parsed turns
Oral hearing: Risdiplam (Neues Anwendungsgebiet: Spinale Muskelatrophie, < 2 Monate)
Official Wortprotokoll · 9 pages
IQWiG comparison
IQWiG assessment findings and the later G-BA action are separate records. Open both to compare them.
A23-93
matched
Risdiplam (spinal muscular atrophy, < 2 months) – Benefit assessment according to §35a Social Code Book V
Official assessment PDF · 56 pages
G-BA decisions
2024-03-07
final resolution
The G-BA found no proven added benefit for Präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q- assoziierten SMA und mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens. The appropriate comparator was Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec. The G-BA found no proven added benefit for Symptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-SMA. The appropriate comparator was Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec. The G-BA found no proven added benefit for Präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q- assoziierten SMA und vier Kopien des SMN2-Gens. The appropriate comparator was Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und BSC. The G-BA issued a final resolution on 2024-03-07. The official page states that it took effect as follows: 07.03.2024. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
2 official documents · 6 cited claims
Official sources