Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Risdiplam (Spinale Muskelatrophie)

Patient group a

Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) Typ 1

Hint of non quantifiable added benefit

Comparator
Nusinersen

Patient group b

Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit 5q-SMA Typ 2

Added benefit not proven

Comparator
Nusinersen

Patient group c1

Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit 5q-SMA Typ 3, für die die intrathekale Applikation von Nusinersen infrage kommt

Added benefit not proven

Comparator
Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Auswahl von Nusinersen oder BSC

Patient group c2

Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit 5q-SMA Typ 3, für die die intrathekale Applikation von Nusinersen nicht infrage kommt

Hint of non quantifiable added benefit

Comparator
Best Supportive Care (BSC)

Patient group d1

präsymptomatische Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit 5q- SMA und bis zu drei Kopien des SMN2-Gens

Added benefit not proven

Comparator
Nusinersen

Patient group d2

präsymptomatische Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit 5q- SMA und vier Kopien des SMN2-Gens

Added benefit not proven

Comparator
Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Auswahl von Nusinersen oder BSC