Risdiplam

final resolution

2021-10-21

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Risdiplam (Spinale Muskelatrophie)

Evidence-checked summary

The G-BA found a hint of non-quantifiable added benefit for Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) Typ 1. The appropriate comparator was Nusinersen. The G-BA found no proven added benefit for Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit 5q-SMA Typ 2. The appropriate comparator was Nusinersen. The G-BA found no proven added benefit for Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit 5q-SMA Typ 3, für die die intrathekale Applikation von Nusinersen infrage kommt. The appropriate comparator was Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Auswahl von Nusinersen oder BSC. The G-BA found a hint of non-quantifiable added benefit for Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit 5q-SMA Typ 3, für die die intrathekale Applikation von Nusinersen nicht infrage kommt. The appropriate comparator was Best Supportive Care (BSC). The G-BA found no proven added benefit for präsymptomatische Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit 5q- SMA und bis zu drei Kopien des SMN2-Gens. The appropriate comparator was Nusinersen. The G-BA found no proven added benefit for präsymptomatische Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit 5q- SMA und vier Kopien des SMN2-Gens. The appropriate comparator was Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Auswahl von Nusinersen oder BSC. The G-BA issued a final resolution on 2021-10-21. The official page states that it took effect as follows: 21.10.2021. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.

This is the latest validated public action attached to this case. It is separate from the IQWiG assessment result.