Patient group a
Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen und nicht vorbehandelt sind
Added benefit not proven
Comparator
• Eculizumab oder • Ravulizumab oder • Pegcetacoplan
completed2025-12-15D series
Iptacopan
Neubewertung Orphan > 30 Mio: Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie
Open official case page ↗
- Brand
- Fabhalta
- Manufacturer
- Novartis Pharma GmbH
G-BA action
final resolution
2026-06-04
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Iptacopan (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie)
Evidence-checked summary
The G-BA found no proven added benefit for Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen und nicht vorbehandelt sind. The appropriate comparator was • Eculizumab oder • Ravulizumab oder • Pegcetacoplan. The G-BA found no proven added benefit for Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach wie vor eine hämolytische Anämie aufweisen und vorbehandelt sind. The appropriate comparator was • Pegcetacoplan oder • Eculizumab + Danicopan oder • Ravulizumab + Danicopan. The G-BA issued a final resolution on 2026-06-04. The official page states that it took effect as follows: 04.06.2026. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
This is the latest validated public action attached to this case. It is separate from the IQWiG assessment result.
Final benefit result
G-BA result by patient group
Patient group b
Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach wie vor eine hämolytische Anämie aufweisen und vorbehandelt sind
Added benefit not proven
Comparator
• Pegcetacoplan oder • Eculizumab + Danicopan oder • Ravulizumab + Danicopan
Official case record
What happened, in source order
No inferred stages
Consultation record
Oral hearing and Wortprotokoll
2026-04-27
66 parsed turns
Oral hearing: Iptacopan (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie)
Official Wortprotokoll · 13 pages
IQWiG comparison
Assessment record versus G-BA action
IQWiG assessment findings and the later G-BA action are separate records. Open both to compare them.
A25-156
matched
Iptacopan (paroxysmal nocturnal haemoglobinuria) – Benefit assessment according to §35a Social Code Book V
Official assessment PDF · 65 pages
G-BA decisions
Distinct actions and documents
2026-06-04
final resolution
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Iptacopan (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie)
The G-BA found no proven added benefit for Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen und nicht vorbehandelt sind. The appropriate comparator was • Eculizumab oder • Ravulizumab oder • Pegcetacoplan. The G-BA found no proven added benefit for Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach wie vor eine hämolytische Anämie aufweisen und vorbehandelt sind. The appropriate comparator was • Pegcetacoplan oder • Eculizumab + Danicopan oder • Ravulizumab + Danicopan. The G-BA issued a final resolution on 2026-06-04. The official page states that it took effect as follows: 04.06.2026. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
2 official documents · 5 cited claims
Official sources
Case document package
official case pageOfficial G-BA case pageOpen ↗iqwig addendumAddendum zur Nutzenbewertung des IQWiGOpen ↗comparator informationInformationen zur zweckmäßigen VergleichstherapieOpen ↗hearing transcriptWortprotokollOpen ↗decision textBeschlusstextOpen ↗decision rationaleTragende Gründe zum BeschlussOpen ↗iqwig assessmentNutzenbewertung IQWiGOpen ↗
Generic graph relations · 5
HAS ASSESSMENTIptacopanHAS ASSOCIATED DECISIONArzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Iptacopan (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie)HAS HEARINGOral hearing: Iptacopan (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie)OWNS DOCUMENTAddendum zur Nutzenbewertung des IQWiGOWNS DOCUMENTInformationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie