Patient group
Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot sind und eine F508del-Mutation im CFTR-Gen sowie eine Mutation mit Minimalfunktion auf dem zweiten Allel aufweisen
completed2020-09-01D series
Ivacaftor
neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation
Open official case page ↗
- Brand
- Kalydeco
- Manufacturer
- Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
G-BA action
final resolution
2021-02-18
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF- Mutation))
Evidence-checked summary
The G-BA found a hint of major added benefit for Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot sind und eine F508del-Mutation im CFTR-Gen sowie eine Mutation mit Minimalfunktion auf dem zweiten Allel aufweisen. The appropriate comparator was Best Supportive Care. The G-BA issued a final resolution on 2021-02-18. The official page states that it took effect as follows: 18.02.2021. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
This is the latest validated public action attached to this case. It is separate from the IQWiG assessment result.
Final benefit result
G-BA result by patient group
Official case record
What happened, in source order
No inferred stages
Consultation record
Oral hearing and Wortprotokoll
2021-01-11
118 parsed turns
Oral hearing: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation))
Official Wortprotokoll · pages 136–155 in the official summary
IQWiG comparison
Assessment record versus G-BA action
IQWiG assessment findings and the later G-BA action are separate records. Open both to compare them.
A20-83
matched
Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor; zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, MF-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
Official assessment PDF · 71 pages
G-BA decisions
Distinct actions and documents
2021-02-18
final resolution
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF- Mutation))
The G-BA found a hint of major added benefit for Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot sind und eine F508del-Mutation im CFTR-Gen sowie eine Mutation mit Minimalfunktion auf dem zweiten Allel aufweisen. The appropriate comparator was Best Supportive Care. The G-BA issued a final resolution on 2021-02-18. The official page states that it took effect as follows: 18.02.2021. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
3 official documents · 4 cited claims
Official sources
Case document package
official case pageOfficial G-BA case pageOpen ↗iqwig addendumAddendum zur Nutzenbewertung des IQWiGOpen ↗iqwig addendumAddendum zur Nutzenbewertung des IQWiG: PatientenzahlenOpen ↗comparator informationInformationen zur zweckmäßigen VergleichstherapieOpen ↗annex xii current versionIvacaftorOpen ↗summary documentationZusammenfassende DokumentationOpen ↗decision textBeschlusstextOpen ↗decision rationaleTragende Gründe zum BeschlussOpen ↗iqwig assessmentNutzenbewertung IQWiGOpen ↗
Generic graph relations · 7
HAS ASSESSMENTivacaftorHAS ASSOCIATED DECISIONArzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF- Mutation))HAS HEARINGOral hearing: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation))OWNS DOCUMENTAddendum zur Nutzenbewertung des IQWiGOWNS DOCUMENTAddendum zur Nutzenbewertung des IQWiG: PatientenzahlenOWNS DOCUMENTInformationen zur zweckmäßigen VergleichstherapieOWNS DOCUMENTIvacaftor