Patient group a
Kinder mit im späten Säuglingsalter (Late Infantile (LI)) oder frühen Kindesalter (Early Juvenile (EJ)) auftretenden Formen der metachromatischen Leukodystrophie (MLD) ohne klinische Manifestation der Erkrankung
completed2021-05-01D series
Atidarsagen autotemcel OTL-200
Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen
Open official case page ↗
- Brand
- Libmeldy
- Manufacturer
- Orchard Therapeutics GmbH
G-BA action
amendment
2024-06-20
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Atidarsagen autotemcel (Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen) – Änderung der Befristung der Geltungsdauer
Evidence-checked summary
The G-BA issued a amendment on 2024-06-20. The official page states that it took effect as follows: 20.06.2024. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
This is the latest validated public action attached to this case. It is separate from the IQWiG assessment result.
Final benefit result
G-BA result by patient group
Patient group b
Kinder mit der EJ-Form der metachromatischen Leukodystrophie mit frühzeitiger klinischer Manifestation der Erkrankung, die jedoch noch selbstständig gehen können, vor dem Einsetzen einer kognitiven Verschlechterung
Official case record
What happened, in source order
No inferred stages
Consultation record
Oral hearing and Wortprotokoll
2021-09-06
123 parsed turns
Oral hearing: Atidarsagen autotemcel OTL-200 (Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen)
Official Wortprotokoll · 15 pages
IQWiG comparison
Assessment record versus G-BA action
IQWiG assessment findings and the later G-BA action are separate records. Open both to compare them.
No IQWiG assessment reference is present on the validated official case page. This is an explicit absence, not a broken graph link.
G-BA decisions
Distinct actions and documents
2021-11-04
final resolution
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Atidarsagen autotemcel (Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen)
The G-BA found a hint of major added benefit for Kinder mit im späten Säuglingsalter (Late Infantile (LI)) oder frühen Kindesalter (Early Juvenile (EJ)) auftretenden Formen der metachromatischen Leukodystrophie (MLD) ohne klinische Manifestation der Erkrankung. The G-BA found a hint of non-quantifiable added benefit for Kinder mit der EJ-Form der metachromatischen Leukodystrophie mit frühzeitiger klinischer Manifestation der Erkrankung, die jedoch noch selbstständig gehen können, vor dem Einsetzen einer kognitiven Verschlechterung. The G-BA issued a final resolution on 2021-11-04. The official page states that it took effect as follows: 04.11.2021. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
4 official documents · 5 cited claims
2024-06-20
amendment
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Atidarsagen autotemcel (Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen) – Änderung der Befristung der Geltungsdauer
The G-BA issued a amendment on 2024-06-20. The official page states that it took effect as follows: 20.06.2024. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
3 official documents · 3 cited claims
Official sources
Case document package
official case pageOfficial G-BA case pageOpen ↗gba assessment amendmentAmendment 1 zur Nutzenbewertung des G-BAOpen ↗gba assessment amendmentAmendment 2 zur Nutzenbewertung des G-BAOpen ↗annex xii current versionAtidarsagen autotemcel OTL-200Open ↗iqwig cost assessmentBewertung der Therapiekosten und Patientenzahlen IQWiGOpen ↗gba assessmentNutzenbewertung G-BAOpen ↗hearing transcriptWortprotokollOpen ↗decision textBeschlusstextOpen ↗decision rationaleTragende Gründe zum BeschlussOpen ↗summary documentationZusammenfassende DokumentationOpen ↗decision textBeschlusstextOpen ↗decision rationaleTragende Gründe zum BeschlussOpen ↗
Generic graph relations · 8
HAS ASSOCIATED DECISIONArzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Atidarsagen autotemcel (Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen)HAS ASSOCIATED DECISIONArzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Atidarsagen autotemcel (Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen) – Änderung der Befristung der GeltungsdauerHAS HEARINGOral hearing: Atidarsagen autotemcel OTL-200 (Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen)OWNS DOCUMENTAmendment 1 zur Nutzenbewertung des G-BAOWNS DOCUMENTAmendment 2 zur Nutzenbewertung des G-BAOWNS DOCUMENTAtidarsagen autotemcel OTL-200OWNS DOCUMENTBewertung der Therapiekosten und Patientenzahlen IQWiGOWNS DOCUMENTNutzenbewertung G-BA