Patient group a
Patientinnen und Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) Typ 1
completed2021-05-15D series
Onasemnogen-Abeparvovec
Überschreitung 50 Mio € Grenze: Spinale Muskelatrophie
Open official case page ↗
- Brand
- Zolgensma
- Manufacturer
- Novartis Gene Therapies EU Limited
G-BA action
final resolution
2021-11-04
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Onasemnogen-Abeparvovec (Überschreitung 50 Mio. € Grenze: Spinale Muskelatrophie)
Evidence-checked summary
The G-BA found no proven added benefit for Patientinnen und Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) Typ 1. The appropriate comparator was Nusinersen. The G-BA found no proven added benefit for Patientinnen und Patienten mit 5q-SMA Typ 2 und bis zu 3 Kopien des SMN 2 Gens. The appropriate comparator was Nusinersen. The G-BA found no proven added benefit for Patientinnen und Patienten mit 5q-SMA Typ 3 und bis zu 3 Kopien des SMN 2 Gens. The appropriate comparator was Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Auswahl von Nusinersen oder BSC. The G-BA found no proven added benefit for präsymptomatische Patientinnen und Patienten mit 5q-SMA und bis zu 3 Kopien des SMN 2 Gens. The appropriate comparator was Nusinersen. The G-BA issued a final resolution on 2021-11-04. The official page states that it took effect as follows: 04.11.2021. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
This is the latest validated public action attached to this case. It is separate from the IQWiG assessment result.
Final benefit result
G-BA result by patient group
Patient group b
Patientinnen und Patienten mit 5q-SMA Typ 2 und bis zu 3 Kopien des SMN 2 Gens
Patient group c
Patientinnen und Patienten mit 5q-SMA Typ 3 und bis zu 3 Kopien des SMN 2 Gens
Added benefit not proven
Comparator
Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Auswahl von Nusinersen oder BSC
Patient group d
präsymptomatische Patientinnen und Patienten mit 5q-SMA und bis zu 3 Kopien des SMN 2 Gens
Official case record
What happened, in source order
No inferred stages
Consultation record
Oral hearing and Wortprotokoll
2021-09-28
84 parsed turns
Oral hearing: Onasemnogen-Abeparvovec (Überschreitung 50 Mio € Grenze: Spinale Muskelatrophie)
Official Wortprotokoll · 15 pages
IQWiG comparison
Assessment record versus G-BA action
IQWiG assessment findings and the later G-BA action are separate records. Open both to compare them.
A21-68
matched
Onasemnogene abeparvovec (spinal muscular atrophy) - Benefit assessment according to §35a Social Code Book V
Official assessment PDF · 74 pages
G-BA decisions
Distinct actions and documents
2021-10-21
quality measure
Maßnahmen zur Qualitätssicherung nach § 136a Absatz 5 SGB V: Onasemnogen-Abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie
The G-BA issued a quality measure on 2021-10-21. The official page states that it took effect as follows: aufgehoben. The page lists ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie as the normative target.
3 official documents · 3 cited claims
2021-11-04
final resolution
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Onasemnogen-Abeparvovec (Überschreitung 50 Mio. € Grenze: Spinale Muskelatrophie)
The G-BA found no proven added benefit for Patientinnen und Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) Typ 1. The appropriate comparator was Nusinersen. The G-BA found no proven added benefit for Patientinnen und Patienten mit 5q-SMA Typ 2 und bis zu 3 Kopien des SMN 2 Gens. The appropriate comparator was Nusinersen. The G-BA found no proven added benefit for Patientinnen und Patienten mit 5q-SMA Typ 3 und bis zu 3 Kopien des SMN 2 Gens. The appropriate comparator was Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Auswahl von Nusinersen oder BSC. The G-BA found no proven added benefit for präsymptomatische Patientinnen und Patienten mit 5q-SMA und bis zu 3 Kopien des SMN 2 Gens. The appropriate comparator was Nusinersen. The G-BA issued a final resolution on 2021-11-04. The official page states that it took effect as follows: 04.11.2021. The page lists Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Nutzenbewertung nach § 35a SGB V as the normative target.
3 official documents · 7 cited claims
Official sources
Case document package
official case pageOfficial G-BA case pageOpen ↗iqwig addendumAddendum zur Nutzenbewertung des IQWiGOpen ↗comparator informationInformationen zur zweckmäßigen VergleichstherapieOpen ↗annex xii current versionOnasemnogen-AbeparvovecOpen ↗hearing transcriptWortprotokollOpen ↗decision textBeschlusstextOpen ↗decision rationaleTragende Gründe zum BeschlussOpen ↗ministry reviewPrüfung gem. § 94 SGB V durch das BMGOpen ↗decision textBeschlusstextOpen ↗decision rationaleTragende Gründe zum BeschlussOpen ↗summary documentationZusammenfassende DokumentationOpen ↗iqwig assessmentNutzenbewertung IQWiGOpen ↗
Generic graph relations · 7
HAS ASSESSMENTOnasemnogene abeparvovecHAS ASSOCIATED DECISIONArzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Onasemnogen-Abeparvovec (Überschreitung 50 Mio. € Grenze: Spinale Muskelatrophie)HAS ASSOCIATED DECISIONMaßnahmen zur Qualitätssicherung nach § 136a Absatz 5 SGB V: Onasemnogen-Abeparvovec bei spinaler MuskelatrophieHAS HEARINGOral hearing: Onasemnogen-Abeparvovec (Überschreitung 50 Mio € Grenze: Spinale Muskelatrophie)OWNS DOCUMENTAddendum zur Nutzenbewertung des IQWiGOWNS DOCUMENTInformationen zur zweckmäßigen VergleichstherapieOWNS DOCUMENTOnasemnogen-Abeparvovec